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がん、アルツハイマー、潰瘍性大腸炎、パーキンソン病、〝不治の病〟の克服へと進む明るい未来

2023.05.13

なかなか原因が特定できない難病や治療が難しいがんに関して、あらゆる治療法が模索され続けている。医学は、トライアンドエラーを繰り返しながらも、明るい未来に向けて着実に進んでいる。

ALS(筋萎縮性側索硬化症)

【病気の現状】筋肉がだんだん痩せて力がなくなっていく

【将来の医療】新薬開発や〝薬の再利用〟で進行を止める

神経系の難病。神経が異常を起こし、筋力がなくなってくることで、だんだん痩せていき動けなくなり、最後は呼吸も止まる。「治療薬がほとんどない状態が続いていたが、最近ではAI解析を活用し、ドラッグリポジショニングという、他の病気で使われていた薬をALSにも使えないか調べられている。実際に、効果が出そうな薬がいくつか出てきた。ALSの原因遺伝子が解明されれば、より効果的な新薬開発の手がかりになる」(村上さん)

ALS

潰瘍性大腸炎

【病気の現状】下痢や血便が毎日のように出る難病

【将来の医療】新薬や便移植で食事やトイレの心配から解放

免疫機能がうまく働かなくなり、自分の体を攻撃し、大腸や小腸の粘膜に慢性の炎症や潰瘍を引き起こす。人によっては腸の穿孔(穴)が生じることも。「まだ根本的な原因が解明されておらず、治癒はできない。ただ、免疫を抑えたり、調節したりする薬の開発が盛んで、QOLが少しずつ改善してきている。健康な人の腸内細菌を移植して腸の環境を整える便移植も検討が進められているが、まだ実用化には至っていない」(尾崎さん)

潰瘍性大腸炎

アルツハイマー病

【病気の現状】脳の萎縮で記憶や思考能力に障害

【将来の医療】新薬が神経細胞破壊を防ぎ病気の進行を抑える

脳内に「アミロイドβ」や「タウ」という特殊なたんぱく質が沈着することで、神経細胞が破壊され記憶障害などが起こる病気。「今年の1月にエーザイのレカネマブという薬の有効性が認められました。アミロイドβにくっつく抗体を投与し、それを目印にして人間の免疫細胞がアミロイドβを排除するという仕組みです。脳の神経を死滅させる原因を脳内で減らすため、根本治療に近い薬としての期待が高まっています」(村上さん)

アルツハイマー病

パーキンソン病

【病気の現状】手足の震えなどの症状で末期は寝たきりに

【将来の医療】遺伝子治療などで、運動機能の症状改善

神経伝達物質のひとつであるドーパミンが不足することで、手の震えや歩行困難が現われ、最終的には寝たきりになる。現在はドーパミンを補充したり、ドーパミンの分解を防いだりする薬を使い、進行を抑制しているが、根本的な治療には至らない。「ドーパミンを作り出す酵素があり、その遺伝子を脳に直接投与することで、脳内の細胞にドーパミンを作らせることができる可能性がみえてきました」(村上さん)

パーキンソン病

悪性新生物(がん)

【病気の現状】異常な細胞が、無秩序に増え続けて体を蝕む

【将来の医療】分子標的薬など、がん細胞をピンポイントで攻撃する薬が次々登場し、難易度の高いがんも生存率アップ

遺伝子に直接アプローチする分子標的薬や、免疫チェックポイント阻害剤が積極的に開発されている。「患者数が多い乳がんや大腸がんなどで研究や創薬が進む。今後は難易度が高いといわれるすい臓がんや胆管がんなどでの開発が期待される。がんの構造をターゲットにした創薬が進む中、抗体薬物複合体(ADC)という、抗体に薬物を結合させたバイオ医薬品の開発も盛ん。抗体によってはがん細胞やがん組織にピンポイントで狙いうちできるため、全身に薬物を巡らす従来の抗がん剤よりも副作用を回避しやすくなる」(尾崎さん)

悪性新生物

取材・文/田村菜津季

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